中圖網小程序
一鍵登錄
更方便
本類五星書更多>
-
>
中醫入門必背歌訣
-
>
醫驗集要
-
>
尋回中醫失落的元神2:象之篇
-
>
補遺雷公炮制便覽 (一函2冊)
-
>
人體解剖學常用詞圖解(精裝)
-
>
神醫華佗(奇方妙治)
-
>
(精)河南古代醫家經驗輯
臨床試驗的統計學設計、監查和分析——原理與方法(第2 版) 版權信息
- ISBN：9787565931369
- 條形碼：9787565931369 ; 978-7-5659-3136-9
- 裝幀：暫無
- 冊數：暫無
- 重量：暫無
- 所屬分類：>>
臨床試驗的統計學設計、監查和分析——原理與方法(第2 版) 本書特色
《臨床試驗的統計學設計、監查和分析——原則與方法》（第2版）著重探討了臨床試驗的生物統計學內容。 本書的內容建立在作者過去20年為公共衛生和臨床醫學生、住院醫師以及研究人員所教授的課程基礎上，詳細闡述了臨床試驗中生物統計學如何與多種基本科學原理和統計學方法相結合。本書首先介紹了臨床試驗中的倫理和安全性基本原則、試驗設計核心概念、樣本量和把握度計算的原則和方法，以及協方差分析和分層分析。隨后詳細說明了兩階段II期腫瘤臨床試驗至III期成組序貫試驗的序貫設計和方法，包括安全性、無效性和有效性監查。作者進一步討論了樣本量重新估計、適應性成組序貫設計、II/III期無縫設計，以及具有預測性生物標志物的試驗設計。此外，本書還涵蓋了多重檢驗方法的應用、估計目標和伴發事件的概念，以及不同的缺失數據處理方法。書中還描述了如何使用適當的多重插補來分析不完整數據。 本書從臨床試驗的學術研究、商業開發和公共衛生角度出發，旨在為學生和從業者提供一個多學科的視角，幫助他們理解設計、監查和分析各種類型試驗的概念和技術。本書適于（生物）統計學、流行病學、醫學、藥學以及其他公共衛生領域的學生和研究人員閱讀參考。
臨床試驗的統計學設計、監查和分析——原理與方法(第2 版) 內容簡介
本書詳細闡述了臨床試驗中生物統計學如何與多種基本科學原理和統計方法相結合。首先介紹了臨床試驗中的倫理和安全性基本原則、試驗設計核心概念、樣本量和把握度計算的原則和方法，以及協方差分析和分層分析。隨后詳細說明了兩階段Ⅱ期腫瘤臨床試驗至Ⅲ期成組序貫試驗的序貫設計和方法，包括安全性、無效性和有效性監測。作者進一步討論了樣本量重新估計、適應性成組序貫設計、Ⅱ/Ⅲ期無縫設計，以及具有預測性生物標志物的試驗設計。此外，本書還涵蓋了多重檢驗方法的應用、估計目標和伴發事件的概念，以及不同的缺失數據處理方法。書中還描述了如何使用適當的多重插補來分析不完整數據。
臨床試驗的統計學設計、監查和分析——原理與方法(第2 版) 目錄
目錄
1 概述 1
1.1 什么是臨床試驗 1
1.2 良好實驗的要求 2
1.2.1 以一個古老的故事作為示例 2
1.2.2 臨床試驗的基本步驟 3
1.2.3 臨床試驗方案的基本組成部分 4
1.2.4 對設計良好的研究的界定和方案評價指南 4
1.3 倫理和安全** 6
1.3.1 《紐倫堡法典》（1947）和《赫爾辛基宣言》（1964） 7
1.3.2 《貝爾蒙特報告》（1976） 7
1.3.3 知情同意 7
1.3.4 討論 8
1.4 臨床試驗的分類 8
1.4.1 按醫療干預劃分 8
1.4.2 按疾病或治療領域劃分 9
1.4.3 以藥物研發階段作為試驗階段劃分 9
1.4.4 按疾病存在（治療性試驗）或不存在（預防性試驗）劃分 12
1.4.5 按設計特征劃分 12
1.4.6 按假設和統計推斷劃分 13
1.5 臨床試驗中的多學科團隊合作 13
附錄 1.1 知情同意的要素 13
作業 1.1 15
作業 1.2 18
作業 1.3 18
參考文獻 18
2 統計設計的概念和方法 20
2.1 外部真實性 20
2.2 內部真實性 22
2.3 可重復性 23
2.4 向均值回歸現象和同期對照組的重要性 23
2.4.1 向均值回歸——定義和示例 24
2.4.2 向均值回歸作為偏倚的影響 24
2.5 隨機樣本和樣本隨機化 26
2.5.1 什么是隨機化 27
2.5.2 為什么要隨機化 27
2.5.3 隨機化和設盲的邏輯 27
2.5.4 隨機化過程 28
2.6 隨機化方法 28
2.6.1 接近隨機化設計 28
2.6.2 區組隨機化 29
2.6.3 分層隨機化 29
2.7 *小化法 29
2.8 患者人口統計學和基線特征表 31
作業 2.1 33
作業 2.2 33
作業 2.3 33
作業 2.4 33
參考文獻 35
3 試驗設計的統計學效率和交叉設計 37
3.1 試驗設計的統計學效率 37
3.2 交叉設計 38
3.3 2×2 交叉設計的分析 39
附錄 3.1 等方差假設下 1 ∶ 1 分配的統計學效率 41
附錄 3.2 方差不等時的很優分配方式 42
附錄 3.3 針對反應人數的優化 43
作業 3.1 44
作業 3.2 44
作業 3.3 44
作業 3.4 44
參考文獻 45
4 樣本量和把握度計算 46
4.1 基礎知識和一般公式 46
4.2 連續型結局均值的比較 48
4.3 二分類結局百分率的比較 51
4.4 時間 - 事件（生存）終點的比較 53
4.4.1 結局事件 53
4.4.2 包括和不包括刪失的指數分布模型 53
4.4.3 Weibull 分布下的 log-rank 檢驗 56
4.4.4 比例風險模型下的 log-rank 檢驗 56
4.5 整群（或相關）樣本 57
4.6 非劣效性或等效性檢驗的樣本量估計 59
4.7 采用 Wilcoxon-Mann-Whitney 檢驗進行等級終點的比較 63
4.8 調整樣本量 64
4.8.1 針對失訪的調整 64
4.8.2 針對受試者不依從研究干預的調整 65
4.8.3 針對失訪和受試者不依從研究干預的調整 65
4.8.4 針對多重檢驗的調整 65
4.9 通過模擬或 Bootstrap 計算樣本量 66
附錄 4.1 2×2 交叉設計的樣本量 66
附錄 4.2 生存數據分析概要 67
附錄 4.3 指數分布模型 68
附錄 4.4 包含獨立刪失的情況 69
附錄 4.5 指數模型下包含刪失的優選似然估計 70
附錄 4.6 通過 SAS 的 POWER 過程計算 log-rank 檢驗的樣本量和把握度 71
作業 4.1 71
作業 4.2 72
作業 4.3 72
作業 4.4 72
作業 4.5 73
作業 4.6 73
作業 4.7 73
作業 4.8 74
參考文獻 76
5 協方差分析與分層分析 77
5.1 數據分析原則 77
5.2 連續型結局變量——ANOVA 和 ANCOVA 78
5.2.1 等斜率檢驗 79
5.2.2 等斜率 ANCOVA 模型 80
5.2.3 使用 SAS 進行 ANCOVA 分析 81
5.3 通過協變量減小方差 82
5.4 分層分析 83
5.5 logistic 回歸分析 85
5.5.1 二分類結局變量和 logistic 回歸 85
5.5.2 有序多分類結局變量和累積 logit 模型 86
附錄 5.1 每周平均疼痛評分（WAPS）數據 90
附錄 5.2 瑞德西韋用于治療 COVID-19 患者（6 級量表數據） 92
附錄 5.3 使用 SAS 程序對附錄 5.2 的數據進行 logistic 回歸分析 105
作業 5.1 107
作業 5.2 107
作業 5.3 108
參考文獻 109
6 生存數據的回歸分析 110
6.1 未校正處理效應的 Kaplan-Meier 估計與 log-rank 檢驗 110
6.2 Cox 回歸分析和比例風險模型 111
6.3 回歸系數的解釋 113
6.4 基于偏似然的回歸系數的推論 113
6.4.1 偏似然函數 113
6.4.2 log-rank 檢驗和分層 Cox 回歸模型 115
6.5 基線累積風險估計和生存函數估計 115
6.6 模型診斷的殘差 116
6.6.1 鞅殘差 116
6.6.2 偽觀察值和偽殘差 117
6.7 非比例風險的方法 118
6.7.1 加權 log-rank 檢驗 G（ρ，γ）不同組合中的優選值 118
6.7.2 加權 Cox 回歸的平均風險比 119
6.7.3 使用偽觀察的 GEE 估計平均生存時間（RMST） 121
附錄 6.1 數據集 sorafos 123
附錄 6.2 使用 SAS PROC LIFETEST 繪制 Kaplan-Meier 圖 124
附錄 6.3 使用 SAS PROC LIFETEST 繪制 log（-logS（t））對 log（t）的圖 124
附錄 6.4 將 SAS 數據集導出到 R 124
附錄 6.5 使用 R 程序進行 log-rank 檢驗以及繪制 Kaplan-Meier 圖 125
附錄 6.6 在 R 包中用 coxph 做 Cox 回歸分析，用 cox.zph 做比例風險檢查 125
附錄 6.7 使用 SAS PROC PHREG 進行分層 Cox 回歸分析 126
附錄 6.8 使用 SAS PROC PHREG 的繪圖和檢驗功能進行殘差分析 126
附錄 6.9 使用 R 中的 coxphw 進行非比例風險（NPH）的加權 Cox 回歸 128
附錄 6.10 使用 R 中的 coxphw 進行多于一個處理組協變量（存在非比例風險）的加權 Cox 回歸 129
附錄 6.11 使用 biofeedback 數據集和 R 中的 survRM2 通過 IPCW 方法對非比例風險（NPH）數據進行 RMST 分析 131
附錄 6.12 使用 SAS PROC RMSTreg 對非比例風險 (NPH) 數據進行 RMST分析 132
作業 6.1 132
作業 6.2 132
作業 6.3 133
作業 6.4 133
作業 6.5 133
作業 6.6 133
作業 6.7 133
作業 6.8 133
作業 6.9 133
作業 6.10 134
參考文獻 134
7 序貫設計和方法——**部分：預期樣本量和二階段Ⅱ期腫瘤臨床試驗 137
7.1 優選樣本量和預期樣本量 137
7.2 Ⅱ期腫瘤臨床試驗中的單階段設計和二階段設計 138
7.2.1 概述 138
7.2.2 復習二項分布并使用 R 程序進行單樣本情形下的樣本量估計 139
7.2.3 二階段設計的例子 140
7.3 Simon 二階段設計 142
7.3.1 很優化設計 142
7.3.2 極大極小設計 143
7.4 討論 143
7.4.1 軟件 143
7.4.2 p 值 143
7.4.3 其他問題 144
作業 7.1 144
作業 7.2 144
作業 7.3 145
作業 7.4 145
作業 7.5 145
參考文獻 146
8 序貫設計和方法——第二部分：對安全性和治療無效的監測 147
8.1 安全性監測 147
8.1.1 不良事件 147
8.1.2 監測嚴重不良事件的貝葉斯方法 149
8.1.3 Beta 二項分布模型 149
8.1.4 Beta 分布形狀參數（a，b）的推導 152
8.1.5 討論 153
8.1.6 采用 Gamma-Poisson 分布監測罕見的嚴重事件 153
8.2 采用條件概率進行無效性監測 155
8.2.1 二階段監測的流程 156
8.2.2 討論 158
附錄 8.1 采用 A 方法求解先驗分布 beta（a，b）參數的 R 程序 158
附錄 8.2 采用 B 方法求解先驗分布 beta（a，b）參數的 R 程序 159
附錄 8.3 關于二階段監測過程的注釋 160
作業 8.1 161
作業 8.2 162
參考文獻 162
9 序貫設計和方法——第三部分：經典成組序貫試驗 164
9.1 關于試驗監查的監管要求和管理考量 164
9.2 統計方法 166
9.2.1 基本原理 166
9.2.2 間隔相同的成組序貫設計邊界值 167
9.2.3 **類錯誤消耗 / 使用函數方法 169
9.2.4 類 Pocock、類 OBF 和其他類型的連續性邊界值 171
9.3 把握度、信息量和漂移參數 173
9.4 試驗終止時的 p 值 175
9.5 處理效應估計 176
附錄 9.1 計算第二次（終點）分析邊界值的 R 程序 qfind 177
附錄 9.2 關于獨立增量偏加和過程的進一步解析 178
附錄 9.3 信息時間 / 比率、優選耗時試驗以及優選信息量試驗 179
作業 9.1 181
作業 9.2 181
作業 9.3 181
作業 9.4 181
作業 9.5 182
作業 9.6 182
作業 9.7 182
作業 9.8 182
參考文獻 182
10 監測優選信息和適應性樣本量設計 185
10.1 適應性設計的概述 186
10.2 適應性樣本量設計——樣本量再估計（SSR） 186
10.2.1 非比較分析后進行的 SSR 187
10.2.2 比較分析后進行的 SSR 188
10.3 監測具有生存終點的研究的試驗持續時間 195
10.4 經典成組序貫設計α 消耗函數方法的改進 198
10.5 適應性成組序貫方法——改變不依賴于非盲態的期中數據 199
附錄 10.1 202
附錄 10.2 204
附錄 10.3 205
作業 10.1 207
作業 10.2 207
作業 10.3 207
作業 10.4 207
作業 10.5 207
作業 10.6 208
作業 10.7 208
參考文獻 209
11 多重性問題和控制**類錯誤率的方法 211
11.1 通用符號和總錯誤率 211
11.2 多個終點和療效獲勝標準 213
11.3 常用方法 213
11.3.1 Bonferroni 方法 213
11.3.2 Holm 方法 214
11.3.3 Hochberg 方法 214
11.3.4 Holm 方法的推廣 215
11.3.5 圖形鏈方法的更新算法 217
11.4 兩個零假設族的圖形鏈方法 218
11.5 監測成組序貫試驗中的多個終點 219
附錄 11.1 222
附錄 11.2 222
作業 11.1 224
作業 11.2 224
作業 11.3 224
作業 11.4 225
參考文獻 225
12 具有預測性生物標志物的臨床試驗 226
12.1 基本概念 226
12.2 無分類錯誤情況下的設計和假設 227
12.2.1 靶向和非靶向設計 227
12.2.2 標志物分層設計 227
12.2.3 精準醫學設計 229
12.3 分層設計與精準醫學設計的比較 229
12.3.1 分層設計更高效 229
12.3.2 測試生物標志物的臨床效用 230
12.4 適應性富集設計 231
12.5 存在錯誤分類時的設計與假設 233
12.5.1 靶向設計和非靶向設計 233
12.5.2 標志物分層設計 234
12.5.3 精準醫學設計 235
12.5.4 適應性富集設計 236
作業 12.1 237
作業 12.2 237
作業 12.3 237
作業 12.4 237
作業 12.5 237
參考文獻 238
13 Ⅱ / Ⅲ期無縫設計——選擇優勝者設計 240
13.1 試驗設定、假設以及檢驗統計量 241
13.1.1 試驗設定與假設 241
13.1.2 全局假設的檢驗統計量 242
13.2 把握度和樣本量估計 245
13.3 對每一個劑量進行的單個假設檢驗 249
13.4 基于兩階段 p 值組合的檢驗 250
附錄 13.1 Ⅱ / Ⅲ期無縫選擇優勝者設計下的樣本量估計 R 程序 250
作業 13.1 252
作業 13.2 252
作業 13.3 252
作業 13.4 252
作業 13.5 252
作業 13.6 253
作業 13.7 253
作業 13.8 253
參考文獻 253
14 統計學顯著性和 p 值 255
14.1 啟發性問題 255
14.2 區分 p 值與 Neyman-Pearson 二分類決策 256
14.3 重復試驗也出現“顯著性”結果的概率 256
14.4 p 值和處理效應的估計 258
14.5 不同樣本量的重復試驗 258
14.6 p 值的分布 259
14.7 衡量零假設 H0 的證據 261
14.8 結論 263
附錄 14.1 圖 14.1 所用的 R 程序 264
附錄 14.2 圖 14.2 所用的 R 程序 264
附錄 14.3 通過設置δ/σ的先驗分布來模擬估計相同樣本量的重復試驗得到顯著性結果的概率——R 程序 265
作業 14.1 265
作業 14.2 265
作業 14.3 265
參考文獻 266
15 估計目標、伴發事件和缺失數據 267
15.1 研究目的與決策者 267
15.2 伴發事件與估計目標 268
15.3 缺失數據基礎——模式和機制 271
15.4 缺失數據的可忽略性與不可忽略性 272
15.5 隨機缺失假設下的多重填補分析 274
15.6 隨機缺失假設下單調缺失模式的縱向數據分析 275
15.7 非隨機缺失 - 非未來依賴型（NMAR-NFD）模型假設下使用多重填補的敏感性分析 277
15.7.1 帶有均值漂移校正的 NFD 277
15.7.2 使用伴發事件類型或初始處理停用原因以及隨訪時間進行均值漂移校正的 NFD 形成缺失數據模式 280
15.8 其他非隨機缺失模型下的敏感性分析 281
15.8.1 基于參考藥物的填補方法 281
15.8.2 共享參數或隨機系數依賴模型 282
附錄 15.1 抽樣分布推斷 282
附錄 15.2 似然推斷 283
附錄 15.3 貝葉斯推斷 283
附錄 15.4 接近隨機缺失和隨機缺失的選擇模型與模式混合模型的等價性 284
附錄 15.5 NFD 缺失機制——具有單調缺失數據模式的縱向數據 NMAR 子類 285
附錄 15.6 選擇模型下的 NFD 缺失條件（式 15A.10）與模式混合模型下的 NFD缺失條件（式 15A.12）之間的等價性 287
作業 15.1 287
作業 15.2 287
作業 15.3 288
作業 15.4 288
作業 15.5 288
作業 15.6 288
參考文獻 289
展開全部
書友推薦
- >
自卑與超越
- >
巴金－再思錄
- >
朝聞道
- >
我與地壇
- >
名家帶你讀魯迅:故事新編
- >
推拿
- >
【精裝繪本】畫給孩子的中國神話
- >
名家帶你讀魯迅:朝花夕拾
本類暢銷
